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Auteur 
Pauline Beltz

L'équipe de recherche INSERM - EFS - Université de Franche-Comté développe un médicament innovant dans le traitement de la leucémie

Les chercheurs de l’unité mixte de recherche Interactions hôte-greffon-tumeur et ingénierie cellulaire et tissulaire de Besançon travaillent depuis plusieurs années sur le développement de médicaments innovants basés sur la technologie CAR T-cells. Leurs travaux viennent de faire l'objet d’une publication dans la revue scientifique américaine Cancer Research. Ils pourraient permettre de guérir de la leucémie myéloïde chronique, un cancer rare qui touche environ 600 personnes chaque année.

Une avancée majeure pour lutter contre la leucémie

Les lymphocytes jouent un rôle majeur dans le système immunitaire, mécanisme de défense naturel du corps contre les infections et les maladies. La technologie CAR T-cells consiste à extraire des lymphocytes T lors d'un prélèvement sanguin pour ensuite les modifier génétiquement afin qu’ils activent un récepteur (CAR pour Chiméric Antigen Receptor) capable de reconnaître et détruire les cellules cancéreuses. Ces cellules immunitaires ainsi modifiées, appelées CAR T-cells, sont ensuite réinjectées au patient.

En ciblant un marqueur exprimé par la cellule souche leucémique, en partie à l’origine des rechutes en cas d’arrêt ou d’intolérance au traitement de première ligne (IL-1RAP), les chercheurs bisontins ont construit un nouveau récepteur CAR capable in-vitro de tuer les cellules leucémiques de patients et d’éliminer in-vivo des tumeurs implantées dans des souris humanisées.

Une première mondiale

En France, ce développement (de la production d’un anticorps monoclonal jusqu’à la preuve de concept CAR T-cells) constitue la première démonstration du développement pré-clinique complet d’un CAR T-cells par une équipe académique française. Au niveau mondial, c’est la première fois qu’une étude complète rapporte le ciblage d’IL1RAP par une immunothérapie cellulaire de type CAR T-cells. Ces résultats ont fait l’objet d’une protection par une demande de brevet en 2017, étendue par voie internationale en 2018.

La prochaine étape consistera au passage à une échelle compatible avec l’utilisation chez l’homme. Les recherches se poursuivront ensuite pour élargir le traitement à d’autres hémopathies (maladies sanguines).

Ce travail est possible grâce à la plateforme de préparation de Médicaments de thérapie innovante (MTI) de Besançon. C'est l’une des rares plateformes académiques françaises répondant aux normes européennes pour la fabrication de tels médicaments. Un terrain privilégié pour la recherche et le développement de thérapies innovantes.

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